ВПРИВ®
(TAKEDA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL AG IRELAND BRANCH, Ирландия)
МАЙОЗАЙМ®
(СВИКС БИОФАРМА, ООО, Республика Беларусь)
АЛЬДУРАЗИМ
(GENZYME EUROPE B.V., Нидерланды)
ЭЛАПРАЗА®
(Shire Pharmaceuticals Ireland Limited, Ирландия)
лиофилизат д/пригот. р-ра д/инфузий 10 мг: фл. 1,5 или 10 шт.Лиофилизат для приготовления раствора для инфузий белый или почти белого цвета лиофилизат, плотно прилегающий к стенкам флакона.
| 1 фл. | 1 мл восстановленного р-ра | |
| велманаза альфа | 10 мг | 2 мг |
| Велманаза альфа является рекомбинантной формой человеческой α-маннозидазы. Она продуцируется в клетках яичника китайского хомячка методом рекомбинантной ДНК. |
Вспомогательные вещества: динатрия гидрофосфата дигидрат, натрия гидрофосфата дигидрат, маннитол, глицин.
После восстановления 2 мл раствора содержат 10 мг велманазы альфа.
10 мг - Флаконы бесцветного стекла объемом 10 мл (1) укупоренный пробкой из бромбутилового каучука и обкатанном алюминиевым колпачком с отщелкивающейся крышкой из полипропилена. - пачки картонные.
10 мг - Флаконы бесцветного стекла объемом 10 мл (5) укупоренный пробкой из бромбутилового каучука и обкатанном алюминиевым колпачком с отщелкивающейся крышкой из полипропилена. - пачки картонные.
10 мг - Флаконы бесцветного стекла объемом 10 мл (10) укупоренный пробкой из бромбутилового каучука и обкатанном алюминиевым колпачком с отщелкивающейся крышкой из полипропилена. - пачки картонные.
Средство для ферменто-заместительной терапии. Является рекомбинантной формой человеческой альфа-маннозидазы. Аминокислотная последовательность мономерного белка идентична таковой у природного человеческого фермента альфа-маннозидазы. Велманаза альфа предназначена для восполнения или замещения природной альфа-маннозидазы, фермента, который катализирует последовательное расщепление в лизосомах гибридных и сложных олигосахаридов с высоким содержанием маннозы, уменьшая количество накопившихся в клетках богатых маннозой олигосахаридов.
Альфа-маннозидоз является редким аутосомно-рецессивным наследственным заболеванием из группы лизосомных болезней накопления, связанным с нарушением расщепления богатых маннозой олигосахаридов в результате снижения активности фермента лизосом - альфа-маннозидазы.
В равновесном состоянии, при еженедельной инфузии велманазы альфа в дозе 1 мг/кг массы тела Cmax достигалась в течение 1.8 часа (среднее время инфузии) и составляла 1.5 мкг/мл. После окончания инфузии концентрация велманазы альфа в плазме крови падала двухфазно со средним конечным T1/2 , составляющим около 30 ч. Метаболизм сходен с метаболизмом у природных белков с расщеплением на мелкие пептиды и в конце концов на аминокислоты.
Велманаза альфа демонстрирует линейный фармакологический профиль.
Вводят в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз в неделю. Внутривенная инфузия проводится в течение трех часов.
Лечение должно проводиться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с альфа-маннозидозом или применения ферменто-заместительной терапии (ФЗТ) при других лизосомных болезнях накопления. Введение препарата должно осуществляться медицинским персоналом, обученным проведению ФЗТ и оказанию неотложной медицинской помощи.
Продолжительность инфузии следует рассчитывать индивидуально с учетом максимальной скорости инфузии 25 мл/час, чтобы контролировать белковую нагрузку. Продолжительность инфузии должна составлять не менее 50 минут. Уменьшать скорость инфузии можно, когда это клинически целесообразно по мнению врача, например, в начале лечения или в случае возникновения ранее реакций, связанных с инфузией.
Наиболее часто: >15% - увеличение массы тела.
Очень часто: > 5% - диарея (10%), гиперчувствительность и анафилактоидная реакция (13%), головная боль (7%), артралгия (7%), повышение аппетита (5%) и боль в конечностях (5%). Большинство из этих реакций были несерьезными.
Следует периодически проводить оценку эффективности лечения велманазой альфа и в случае, если не наблюдается благоприятного эффекта, следует рассмотреть вопрос о его прекращении.
В связи с тем, что с течением времени при альфа-маннозидозе происходит прогрессирование поражения органов-мишеней, становится все труднее с помощью ферменто-заместительной терапии (ФЗТ) при лечении неневрологических симптомов у детей, подростков и взрослых с альфа-маннозидозом добиться обратного развития поражений или продемонстрировать положительную динамику. Как и другие препараты для ФЗТ велманаза альфа не проникает через ГЭБ. Лечащий врач должен учитывать, что введение велманазы альфа не может воздействовать на необратимые изменения, такие как деформации скелета, множественные дизостозы, неврологическая симптоматика и когнитивные нарушения.
При введении велманазы альфа должны иметься возможности для оказания экстренной медицинской помощи при неотложных состояниях. При возникновении серьезных аллергических или анафилактических реакций рекомендуется немедленное прекращение введения велманазы альфа и проведение мероприятий в соответствии с действующими медицинскими стандартами по оказанию экстренной медицинской помощи.
Инфузионные реакции, наблюдавшиеся при введении велманазы альфа, характеризовались быстрым развитием симптомов и были от легких до среднетяжелых по интенсивности.